医药生物：细胞治疗指导原则落地 CFDA支持力度加大

    事件:12月22日,CFDA发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》(http://www.sda.gov.cn/WS01/CL0087/220082.html)并对相关问题进行解读(http://www.sda.gov.cn/WS01/CL1790/220083.html)。

    细胞治疗指导原则落地,CFDA支持力度加大:在2016年5月细胞治疗全面叫停后,CFDA于2016年12月16日发布《细胞制品研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》将细胞治疗纳入药品管理审批、2017年10月23日公布《药品注册管理办法(修订稿)》,明确指出细胞治疗可按照药物进行申报,之后再次于11月30日公布《治疗用生物制品注册受理审查指南(试行)》。本次指导原则的公布是细胞治疗政策的进一步完善,基本结束其由“第三类医疗技术”向“药品”监管的过渡期,为未来发展铺平了道路。

    彰显细胞治疗作为新型药物监管的特殊性,多次提及各阶段细胞样品的质量监控:原则指出细胞治疗产品在成分及作用机制上与小分子药物、大分子生物药物不同,因此在风险控制、药学研究、非临床研究及临床研究等方面皆做出相应指导。解读中也特别对安全性研究、致瘤性/致癌性研究、质量控制、生产过程等事项做出了解释及要求,彰显CFDA对于细胞治疗安全性的审慎态度。

    试验要求与美国FDA类似,兼具中国现阶段特点,极大利好在研项目:1)临床试验设计与美国FDA政策相似:解读中第14条表示细胞治疗临床试验设计与传统临床试验不同,可分为早期临床试验阶段和确证性临床试验阶段,这将极大减少临床试验所需时间;2)结合中国实际情况:解读中第12、13条表示可以有条件地免除非临床试验、接受非注册临床试验数据,这将极大加速我国细胞治疗产品的上市步伐。因为目前中国很多在研细胞治疗项目为已开展人体实验的非注册临床试验,如果临床数据可以被有条件采纳,并豁免部分非临床试验,这将大大提前国内在研细胞治疗产品的上市日程;3)此次政策的主要获益项目包括干细胞治疗、免疫细胞治疗和基因编辑。目前,CAR-T细胞治疗在中国的临床研究数目居全球第二,作为中国与国际差距最小的生物技术之一,我们预计CAR-T项目在此政策中获益最多。

    投资策略与重点关注个股:综合考虑细胞治疗研发(详情见附表)及产业化能力,我们重点推荐安科生物(300009)、复星医药(600196)、金斯瑞生物科技(1548.HK)三家上市公司。

    风险提示:药物研发失败风险、政策变化风险。（西南证券）